Ученые имеют свои виды на новый способ редактирования генов, который сочетает в себе революционный метод CRISPR с возможностью внедрения в непролиферирующие клетки. Раньше эта задача была практически невозможной.
Прорыв в области генетики
CRISPR был провозглашен прорывом в исследовании генетики. Он представляет собой способ разрезания нитей ДНК и замену их новым генетическим материалом. До сих пор исследователи пытались использовать технику на непролиферирующих клетках, которые составляют большинство взрослых органов и тканей.
«Мы очень рады открытию этой технологии, потому что никто не мог сделать подобного раньше, - сказал старший автор исследования Хуан Карлос Бельмонте, профессор лаборатории Gene Expression. - Впервые мы можем войти в клетки, которые не делятся, и модифицировать ДНК по собственному желанию. Возможности применения этого открытия огромны».
Как происходит редактирование генов
Ранее такие методы, как CRISPR Cas9, были отточены на делящихся клетках. Но этот новый метод в 10 раз более эффективен, и он может модифицировать неделящиеся клетки, по данным исследования, опубликованного в журнале Nature.
Исследователи соединили клеточный путь, который восстанавливает разрывы ДНК, с существующими методами редактирования генов для вставки генетической информации в непролиферирующие клетки.
Подтверждение эффективности метода
В качестве доказательства эффективности и терапевтического потенциала нового метода ученые из университета Солка разработали исследование с целью улучшить зрение у крыс с пигментным ретинитом. Это болезнь глаз, которая приводит к прогрессирующей дегенерации сетчатки.
У людей она является наследственным заболеванием, которое встречается у одного человека из 4000. У пациентов с пигментным ретинитом существует поврежденный ген под названием Mertk. Новый метод редактирования генов, который команда называет Hiti, позволил заменить поврежденный ген Mertk его функциональной копией. Через пять недель зрение у крыс улучшилось.
Это улучшение означает, что в настоящее время животные реагируют на свет, и началось заживление некоторых клеток сетчатки. Хотя их зрение не было полностью восстановлено, новая техника достаточно перспективна. Возможно, если использовать ее раньше, когда степень дегенерации меньше, ученые смогут предотвратить или уменьшить ущерб в будущем. 
Это последнее заявление наступает на пятки новостям о том, что китайские ученые с помощью метода CRISPR смогли впервые редактировать гены в организме человека. Скорее всего, метод Hiti обеспечит новые направления исследований для различных условий, в том числе болезней сетчатки глаз, сердца и неврологических заболеваний.
«Нам удалось улучшить зрение этих слепых крыс, - говорит соавтор исследования Рейн Хернандез-Бенитес в заявлении. - Этот ранний успех свидетельствует о том, что новая технология является очень перспективной».
