Реакция Гоше: причины и методы лечения

Реакция Гоше – заболевание генетического характера, в основе которого лежит недостаток фермента, участвующего в обменных процессах на клеточном уровне. При развитии недуга происходит образование скоплений патологических клеток в тканях и органах.

Краткий экскурс в историю

Реакция Гоше – что это такое? Заболевание было впервые выявлено в далеком 1882 году, когда французский врач Чарльз Филипп Гоше описал его проявления у пациента с расширенной селезенкой.

В 1924 году медикам удалось синтезировать жировое вещество с содержанием патологических клеток, тем самым сформировав представление об основном возбудителе недуга.

В 1965 году специалисты Американского национального института здоровья доказали, что формирование нездоровых клеток происходит в результате наследственной недостаточности в организме фермента глюкоцереброзидазы. Результаты успешной диагностики послужили основой для разработки единственного метода терапии способом замещения ферментов. Применение нового подхода к лечению не позволило устранить заболевание полностью, но предоставило возможность в значительной степени ослабить его проявления.

Реакция Гоше: социология. Что это такое?

Социологические исследования показывают, что на население в 100 000 человек приходится менее 1 % людей с патологической наследственностью, которая вызывает развитие болезни. Несколько увеличена указанная частота среди еврейского населения – выходцев из восточноевропейского региона. Поэтому принято считать, что реакция Гоше выступает наследственным заболеванием представленной национальности. На самом же деле патологическое проявление имеет такую же частоту распространения, как та же гемофилия и прочие болезни, при которых поражаются клеточные лизосомы.

Типы

Специалисты выделяют несколько типов заболевания:

  1. Без нейропатии – наиболее часто встречающаяся разновидность недуга, которая у большинства людей протекает бессимптомно. При сильном ослаблении организма проявляется ускоренным ростом патологической ткани. В то же время нездоровые клетки не затрагивают нервную систему и мозг.
  2. С острыми нейропатическими проявлениями – крайне редкий тип заболевания. Характеризуется возникновением выраженных неврологических патологий уже в первые годы жизни. Как показывает статистика, без адекватной своевременной диагностики и разработки соответствующих методов терапии летальный исход наступает в возрасте до двух лет.
  3. С хронической нейропатией – болезнь выражается медленным прогрессом патологических проявлений, наличием неврологических симптомов умеренного характера. На поздних стадиях развития рост нездоровых клеток приводит к увеличению внутренних органов, поражению дыхательной системы, развитию слабоумия. Насколько серьезным заболеванием выступает хроническая реакция Гоше? Социология показывает, что большинство больных доживают до зрелого возраста.

Диагностика

Выявление патологии нуждается в проведении комплексного обследования организма. В частности, постановка правильного диагноза требует посещения невролога, педиатра, специалиста в области генетики. В настоящее время применяют несколько действенных методов, результаты которых способны указать на развитие заболевания:

  1. Анализ крови – наиболее точный диагностический способ, дающий возможность определить количество фермента глюкоцереброзидазы в составе микроскопических лейкоцитов и фибробластов.
  2. Анализ ДНК – позволяет выявить генетические клеточные мутации. Постановка диагноза данным способом возможна с точностью до 90 % еще на стадии развития плода в утробе матери.
  3. Исследование костного мозга – направлено на выявление характерных для недуга патологических изменений в структуре ткани. Применение диагностического подхода дает возможность подтвердить заболевание, но не позволяет определить местоположение клеток - носителей мутировавших генов.

Симптоматика и проявления заболевания

Как отмечалось ранее, на ранних стадиях реакция Гоше протекает бессимптомно. В данном случае недостаток фермента глюкоцереброзидазы не отражается на работе внутренних органов и не затрагивает нервную систему.

При запущенной форме заболевание имеет острый, прогрессирующий характер. На данном этапе больной ощущает общее недомогание, периодически страдает от боли в животе, поскольку рост патологических клеток поражает в первую очередь селезенку и печень. Указанные органы увеличиваются в объемах, а при отсутствии должной диагностики и терапии нередко подвергаются разрывам ткани.

Так проявляется реакция Гоше. В социологии такого термина не существует, хотя герой Уилла Смита из фильма «Фокус» утверждал обратное.

Проявление симптомов заболевания в детском возрасте нередко приводит к развитию костных патологий. Кости ребенка медленно развиваются, присутствуют задержки в росте и формировании скелета.

Реакция Гоше: психология

Одна из главных проблем, с которой сталкиваются люди, подверженные генетическому заболеванию, – состояние общего недомогания. Это, в свою очередь, вызывает целую массу психологических проблем. Люди, которые страдают этим недугом в острой форме, чувствуют усталость даже после полноценного ночного отдыха.

У детей реакция Гоше вызывает недостаток выносливости и концентрации внимания. По этой причине им сложно общаться со сверстниками, играть с друзьями, заниматься спортом, сосредотачиваться на учебных задачах, участвовать в общественной жизни.

Привести к ухудшению психического состояния больного может изменение внешности. Ребенка могут дразнить из-за недостаточного роста, полноты, недоразвитости мышечной массы. Люди, подвергшиеся проявлениям недуга в острой форме, часто страдают от несоответствия внешних данных желаемым представлениям о себе. Помочь устранить вышеуказанные проблемы способна консультация психолога.

Возможные последствия

При отсутствии лечения последствиями болезни обычно становятся:

  • обильные кровоизлияния в органах пищеварения;
  • повреждения ткани печени и селезенки;
  • спазмы гортани, вплоть до полной остановки дыхания;
  • развитие дыхательной недостаточности, частые воспаления легких;
  • протекание деструктивных процессов в костной ткани, переломы;
  • инфицирование костного мозга.

Лечение

Не так давно терапия предполагала лишь устранение основной симптоматики заболевания. Начиная с 90-х годов прошлого века в качестве главного метода лечения стали использовать заместительную ферментотерапию, которая предполагает внедрение в организм модифицированного элемента глюкоцереброзидазы. Искусственный фермент копирует функции естественного компонента в структуре крови и восполняет его недостаток в организме. Инъекции с содержанием вещества позволяют устранить негативные симптомы заболевания, а в некоторых случаях остановить образование патологических клеток в целом.

Для облегчения общего состояния больным людям прописывают прием анальгетиков. При прогрессировании недуга прибегают к удалению части печени либо селезенки. В отдельных случаях решить проблему позволяет пересадка костного мозга.

В заключение

Реакция Гоше – что это такое? Как видно, патология представляет собой нарушение с достаточно неопределенной симптоматикой. На успешности лечения здесь напрямую отражается выявление патологии на ранних стадиях, скорейшее начало заместительной терапии. Запоздалое реагирование на проблему приводит к развитию тяжких осложнений, а результатом отсутствия должного лечения чаще всего становится летальный исход.

Комментарии