Российская наука одержала важную победу в борьбе со СМА. Благодаря успешным испытаниям отечественный препарат получил одобрение для широкого применения. Это не только спасает жизни, но и укрепляет позиции нашей страны в области фармацевтики.
Шанс на выздоровление для сотен российских детей
Слабость, паралич, невозможность дышать — эти страшные слова могли бы стать реальностью для шестимесячного Мирона, если бы не своевременное лечение. Диагноз "спинальная мышечная атрофия" поставил семью перед тяжелым выбором. Но благодаря новейшему российского препарату малыш получил шанс на полноценную жизнь.
"Страх за сына не покидал нас ни на минуту. Врачи предупреждали о возможных осложнениях, но мы не могли смириться с мыслью о том, что ничего не делаем. И вот после операции мы увидели, как наш Мирон оживает на глазах. Его активность стала настоящим чудом для нас!" – рассказывает мама мальчика Анна Кудаева.
Новое лекарство "Лантесенс", полностью разработанное российскими учеными из компании BIOCAD, подарило надежду многим детям, страдающим от редкого заболевания. Весной этого года препарат был официально зарегистрирован и уже успел помочь нескольким маленьким пациентам, среди которых Мирон из Иркутска.
Результаты лечения превзошли все ожидания. По словам главного внештатного детского невролога Минздрава Иркутской области Сергея Пака, уже через час после инъекции ребенок стал гораздо более активным и жизнерадостным. Он буквально расцвел: гулил, улыбался и стал гораздо активнее. Никаких побочных эффектов замечено не было.
Российский препарат эффективен и более доступен
Это прорыв в отечественной медицине. До недавнего времени лечение спинальной мышечной атрофии осуществлялось исключительно иностранными препаратами. Российским ученым удалось первыми в мире создать биоаналог одного из самых востребованных лекарств – "Спинразы". После четырех лет исследований был разработан препарат "Лантесенс", содержащий то же действующее вещество – нусинерсен.
Спинальная мышечная атрофия требует дорогостоящего лечения. Это заболевание вызвано генетическим дефектом, который поражает нервно-мышечную систему. Лекарственная терапия, особенно препаратами "Спинраза" и "Золгенсма", является одной из самых дорогих в мире. Ежегодные затраты на лечение могут достигать сотен миллионов рублей, что делает доступность этих препаратов серьезной проблемой.
Медицинский обозреватель Арун Сингх объясняет высокую стоимость "Золгенсмы" тем, что это генная терапия, требующая всего одной внутривенной инъекции. Однако такая однократная процедура связана с высокими затратами на разработку и производство препарата. Отечественный "Лантесенс", как и "Спинраза", требует регулярных инъекций каждые четыре месяца. Но его цена на четверть ниже, что делает лечение более доступным для большего числа пациентов.
Преимущества российского лекарства от СМА
В компании BIOCAD подчеркивают, что разработанный ими препарат ANB-004 является оригинальным инновационным лекарством, созданным на основе глубоких научных исследований, а не простой копией швейцарского аналога. Хотя механизм действия российского препарата схож с уже существующими лекарствами, он относится к категории next-in-class.
Это означает, что ANB-004 не только повторяет положительные эффекты ранее разработанных препаратов, но и обладает улучшенными характеристиками, такими как более высокая эффективность, лучшая переносимость или более продолжительный эффект.
Лекарства от спинальной мышечной атрофии работают по принципу доставки исправленного гена в клетки. Этот ген, упакованный в специальную оболочку (капсид), попадает в организм и проникает в клетки, где заменяет поврежденный ген SMN1. В результате клетка начинает производить необходимый белок SMN, который помогает поддерживать нормальную работу мышц. Различные лекарства от СМА отличаются друг от друга именно способом доставки гена и его конструкцией.
Российская разработка более безопасна
Павел Яковлев, вице-президент BIOCAD по ранней разработке и исследованиям, рассказал, что ученые компании модифицировали вирусную оболочку, сделав ее более точной. Благодаря этим изменениям вирус стал лучше находить нужные клетки в нервной системе и меньше попадать в другие органы, такие как сердце или печень. Эти уникальные изменения защищены патентом.
Российский препарат не только не уступает "Золгенсме" по эффективности, но и обладает рядом преимуществ. Благодаря инновационным подходам ученым BIOCAD удалось создать более безопасный и эффективный препарат. Усиленная экспрессия гена SMN1 и оптимизированная технология производства вирусных частиц обеспечивают более высокую концентрацию целевого белка в клетке и, как следствие, более выраженный терапевтический эффект.
