Орфанные препараты: список с названиями, назначение, показания и противопоказания

Орфанные лекарственные препараты - это те, которые применяются для лечения редких болезней. Их еще называют «сиротскими». Кажется, если заболевание редкое, то и встретить его сложно.

На самом деле действует парадокс. Несмотря на редкость, в совокупности больных с такими диагнозами достаточно много. К примеру, в европейских странах их 30 млн человек, то есть примерно каждый 15-й человек страдает от орфанного заболевания. Для их лечения предназначаются специальные медикаменты.

Регистрация орфанных препаратов

Подобные препараты следуют обычно по тому же пути производства и регистрации, что и обычные лекарственные средства. Но им предоставляют некоторые льготы, которые побуждают производителей инвестировать именно в их разработки.

Вмешательство правительства для поддержки производства осуществляется различными способами: налоговые льготы и стимулы, упрощенная процедура допуска на внутренний рынок, субсидирование разработок, увеличение периода эксклюзивности на рынке.

Орфанные препараты перечень

Кто присваивает статус

Статус орфанного препарата присваивается лекарствам Комитетом по орфанным лекарственным препаратам Европейского агентства по лекарственным средствам (Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency). Потом утверждается Европейской комиссией. Только после этого выдается регистрационное свидетельство.

препарат Майозайм

Требования

Чтобы заявка на присвоение препарату статуса орфанного была одобрена, необходимо, чтобы он соответствовал следующим требованиям:

  1. Должен использоваться для диагностики, терапии либо профилактики заболевания, которое угрожает жизни человека либо имеет хроническую форму.
  2. Болезнь должна встреться не больше чем у 5 людей из 10 000 в странах Европейского Союза либо должно быть маловероятно, что продажи фармацевтического средства будут покрывать затраты, необходимые для его разработок.
  3. Отсутствует соответствующий способ диагностики, лечения либо профилактики заболевания или, если он создан, рассматриваемое лекарство должно помогать пациентам с таким недугом.

На уровне закона

В России в конце марта 2010 года был одобрен законопроект «Об обращении лекарственных средств», который предусматривает государственное регулирование цен на препараты, которые считаются важнейшими и жизненно необходимыми. При этом в окончательном варианте не было упоминаний о так называемых орфанных препаратах. Такая поправка исчезла из закона после первой вычитки Государственной думы.

Препарат Солирис

Из-за этого несколько десятков благотворительных фондов объединились в обращении к президенту России. Они просили узаконить оборот орфанных средств и упростить режим их ввоза и регистрации в стране.

В итоге было опубликовано официальное заявление на сайте Минздрава. Таким образом, процедуру ввоза подобных лекарств упростили. Теперь она составляет не более 5 суток.

Препарат Адемпас

Разрешение на ввоз для личного пользования выдают в электронном формате с цифровой подписью. Благодаря этому больным из отдаленных регионов не придется посещать столицу, выстаивать очереди к кабинетам, чтобы получить разрешение.

Орфанные болезни

Примерами орфанных заболеваний являются:

  1. Мукополисахаридоз. Наследственное заболевание в тяжелой форме, которое касается нарушения обменных процессов. В России в среднем рождается примерно 15 человек с таким недугом каждый год.
  2. Гемофилия. Наследственная патология, при которой диагностируется дефицит фактора свертываемости крови, из-за чего процесс замедляется. В России зарегистрировано 8 тыс. больных.
  3. Хронический слизистый кандидоз. Возбудителем является грибок рода Кандида. Обычно появляется у детей до 18 лет.

Кроме того, в этот перечень входят мукормикоз, зигомикоз, тимома, злокачественная саркома мягких тканей, кистозный фиброз, гиперпролактинемия, синдром Ретта, язвенный колит желудка, синдром Маджид, аниридия. Это не единственные орфанные патологии – их перечень намного больше.

Перечень популярных препаратов

Самыми известными орфанными препаратами при заболеваниях являются:

  1. "Солирис". Действующим компонентом является экулизумаб. Средство является иммунодепрессантом. Показания к применению – атипичный гемолитико-уремический синдром, а также пароксизмальная ночная гемоглобинурия. К противопоказаниям относится бактерионосительство Neisseria meningitides, активное инфекционное поражение, отсутствие вакцинации, патологии печени и почек в тяжелой форме.
  2. "Энплейт". Главным действующим веществом является ромиплостим. Лекарство назначают при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  3. "Элапраза". Основным компонентом является идурсульфаза. Лекарство назначают при мукополисахаридозе второго типа.
  4. "Траклир". Главным веществом в препарате является бозентан. Его применяют при легочной гипертензии.
  5. "Энбрел". В составе лекарства присутствует этанерцепт. Его назначают при юношеском артрите с системным началом.
  6. "Наглазим". Активным компонентом является галсульфаза. Средство используют при мукополисахаридозе четвертого типа.
  7. "Актемра". Содержит тоцилизумаб. Его назначают при юношеском артрите с системным началом.
  8. "Револейд". Активный компонент – элтромбопаг. Средство применяют при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  9. "Альдазурим". Основное вещество – ларонидаза. Его назначают при мукополисахаридозе первого типа.
  10. "Иларис". Действующий компонент – канакинумаб. Средство используют при юношеском артрите с системным началом.
  11. "Привиджен". Его активным компонентом является человеческий иммуноглобулин. Средство назначают при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  12. "Реплагал". Действующее вещество – агалсидаза альфа. Его назначают при болезни Фабри.
  13. "Эксиджад". Активный компонент – деферазирокс. Средство применяют при неуточненной апластической анемии.
  14. "Орфадин". Действующее вещество – нитизинон. Его назначают при тирозинемии.
  15. "Адемпас". Содержит риоцигуат. Его назначают при легочной гипертензии.
  16. "Опсамит". Содержит мацитентан. Его применяют при легочной гипертензии.
  17. "Ревацион". В составе присутствует силденафил. Назначается при легочной гипертензии.
  18. "Майозайм". Главный компонент – алглюкозидаза альфа. Препарат применяют при болезни Помпе.
  19. "Завеска". Основное действующее вещество – миглустат. Его назначают при сфинголипидозах.
  20. "Вентавис". Содержит илопрост. Назначают при легочной гипертензии.
  21. "Фабразим". Содержит агалсидазу бета. Назначается при сфинголипидозах.
  22. "Волибрис". Действующее соединение – амбризентан. Назначается при легочной гипертензии.
  23. "Иломедин". Активный компонент – илопрост. Лекарство используют при легочной гипертензии.

Этот перечень орфанных препаратов считается наиболее популярным среди тех, которые назначают при заболеваниях.

Препарат Волибрис

Противопоказания

Препараты запрещены к приему при повышенной восприимчивости к активному соединению лекарства, а также при тяжелых формах патологий печени и почек. Детям дают только после разрешения доктора.

Заключение

Таким образом, список орфанных препаратов – это перечень лекарств, которые назначают при заболеваниях из одноименной группы. Такие патологии считаются редкими.

Препарат Наглазим

Для разработки орфанных препаратов предоставляются льготы компаниям. Регистрация осуществляется так же, как и у остальных фармацевтических средств, но с дополнительным подтверждением от соответствующей комиссии.

Что касается пациентов, то необходимо помнить, что назначать лекарство должен исключительно доктор. Самостоятельное приобретение препаратов не рекомендуется, поскольку может не принести желаемого результата, а только усугубить течение болезни.

Статья закончилась. Вопросы остались?
Добавить смайл
  • :smile:
  • :wink:
  • :frowning:
  • :stuck_out_tongue_winking_eye:
  • :smirk:
  • :open_mouth:
  • :grinning:
  • :pensive:
  • :relaxed:
  • :heart:
Подписаться
Я хочу получать
Правила публикации
Следят за новыми комментариями — 7
Редактирование комментария возможно в течении пяти минут после его создания, либо до момента появления ответа на данный комментарий.