Генная терапия – это лечение наследственных, ненаследственных, мультифакториальных заболеваний, которое осуществляется путем введения в клетки пациента других генов. Целью терапии является устранение генных дефектов либо придание клеткам новых функций. Намного проще ввести в клетку здоровый, полноценно работающий ген, чем исправлять дефекты в имеющемся.
Генная терапия ограничивается исследованиями в соматических тканях. Это связано с тем, что любое вмешательство в половые и зародышевые клетки может дать совершенно непредсказуемый результат.
Применяемая в настоящее время методика эффективна при лечении как моногенных, так и мультифакториальных заболеваний (злокачественные опухоли, некоторые виды тяжелых сердечно-сосудистых, вирусных заболеваний).
Около 80% всех проектов генной терапии касаются ВИЧ-инфекции и онкологических заболеваний. В настоящее время ведутся исследования таких наследственных болезней, как гемофилия В, болезнь Гоше, муковисцидоз, гиперхолестеринемия.
Лечение генетических заболеваний подразумевает:
· выделение и размножение отдельных типов клеток пациента;
· введение чужеродных генов;
· отбор клеток, в которых «прижился» чужеродный ген;
· вживление их больному (например, посредством переливания крови).
Генная терапия основывается на введении клонированных ДНК в ткани больного. Самыми эффективными методами при этом считаются инъекционные и аэрозольные вакцины.
Генная терапия работает в двух направлениях:
1. Лечение моногенных заболеваний. К ним относятся нарушения в работе головного мозга, которые связаны с какими-либо повреждениями клеток, которые вырабатывают нейромедиаторы.
2. Лечение наследственных заболеваний. Основные подходы, использующиеся в данной области:
· генетическое усовершенствование иммунных клеток;
· повышение иммунореактивности опухоли;
· блок экспрессии онкогенов;
· защита здоровых клеток от химиотерапии;
· ввод генов-супрессоров опухоли;
· производство противоопухолевых веществ здоровыми клетками;
· продукция противоопухолевых вакцин;
· локальное воспроизведение нормальных тканей при помощи антиоксидантов.
Использование генной терапии имеет много плюсов и в некоторых случаях является единственным шансом на нормальную жизнь для больных людей. Тем не менее, эта область науки до конца не изучена. Существует международный запрет на испытания на половых и доимплантационных зародышевых клетках. Это сделано с целью предотвращения нежелательных генных конструкций и мутаций.
Разработаны и общепризнанны некоторые условия, при которых допускаются клинические испытания:
Ген, перенесенный в клетки-мишени, должен быть активен продолжительное время.
В чужеродной среде ген должен сохранять свою эффективность.
Перенос гена не должен вызывать негативных реакций в организме.
Существует ряд вопросов, которые и сегодня остаются актуальными для многих ученых по всему миру:
Смогут ли ученые, работающие в области генной терапии, разработать полную генокоррекцию, которая не будет представлять угрозы потомству?
Будет ли необходимость и полезность генотерапевтической процедуры для отдельной супружеской пары превосходить риск этого вмешательства для будущего человечества?
Оправданы ли подобные процедуры, учитывая перенаселение планеты в будущем?
Каким образом будут соотноситься подобные процедуры на человеке с вопросами гомеостаза биосферы и общества?
В заключении можно отметить, что генетическая терапия на современном этапе предлагает человечеству пути лечения самых тяжелых заболеваний, которые совсем недавно считались неизлечимыми и смертельными. Однако, в то же время, развитие этой науки ставит перед учеными новые проблемы, которые необходимо решать уже сегодня.
